Vici-beurs voor onderzoek naar sarcomen

LUMC-onderzoeker Judith Bovée heeft een prestigieuze Vici-beurs van 1,5 miljoen euro gekregen van de Nederlandse organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek (NWO). Met dat geld gaat prof. Bovée van de afdeling Pathologie kijken hoe sarcomen ontstaan en hoe je ze kunt tegengaan.

Sarcomen zijn een zeldzame groep tumoren die voorkomen in de botten en wekedelen, zoals de weefsels die zich onder de huid, rondom de organen en botten of in de ruimtes daartussen bevinden. “Jaarlijks krijgen in Nederland circa 800 patiënten een sarcoom. Het zijn vaak jonge mensen. 300 van hen worden behandeld in het LUMC”, aldus Bovée.

Stamcelonderzoek

Zij gaat met haar Vici-beurs kijken hoe sarcomen precies ontstaan. “Het onderzoek bestaat uit twee pijlers. De eerste pijler is het stamcelonderzoek, waarbij we in stamcellen een genetische afwijking stoppen die ook in een sarcoom voorkomt. Daarna kijken we wat de gevolgen zijn voor de cel. Als we de moleculaire paden weten, dan weten we waar we medisch kunnen ingrijpen om de groei van tumoren tegen te gaan. En dan weten we of dat bijvoorbeeld met bestaande medicatie mogelijk is.”

Het tweede deel van het onderzoek richt zich op het uittesten van mogelijke medicijnen. Als een tumor bij een patiënt wordt weggehaald, gaan de verwijderde tumorcellen naar het laboratorium. Die laten onderzoekers groeien om minitumoren – zogenoemde micro-sarcs – te vormen. Deze minitumoren lijken veel op de sarcoom in de patiënt. “Deze tumorcellen geven we dan de medicatie die mogelijk kan ingrijpen op de tumorgroei.”

Therapie op maat

Het doel is om een medicijn te vinden die het beste de tumorgroei voor een specifieke patiënt weet te remmen. “In de toekomst willen we therapie op maat bieden. Als een patiënt is geopereerd, willen we de verwijderde tumorcellen gebruiken om te bekijken op welke medicatie deze tumor gevoelig reageert. Zo kunnen we patiënten beter behandelen.”

Vici

Vici is een van de grootste persoonsgebonden wetenschappelijke premies van Nederland. NWO kent dit jaar 34 Nederlandse onderzoekers een Vici-subsidie toe. De financiering is bedoeld om de komende vijf jaar onderzoek te doen.

(Bron: LUMC.nl)

Onderzoek en bekendheid zeldzame ziekten schiet tekort

Aankomende dinsdag wordt op Nationale Zeldzameziektendag aandacht gevraagd voor zeldzame aandoeningen. In Nederland hebben ongeveer een miljoen mensen een zeldzame aandoening. Toch is er vanuit de overheid en farmaceutische industrie weinig aandacht voor deze ziekten.

Zeldzame aandoeningen zijn vaak erfelijk, chronisch, progressief en meestal levensbedreigend. Er zijn minstens 7.000 zeldzame aandoeningen bekend. Volgens Cor Oosterwijk, directeur van de Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties Betrokken Bij Erfelijkheidsvraagstukken (VSOP), zijn de marges bij erfelijke aandoeningen groot. Omdat de ziektes zeldzaam zijn, is het lastig om te zeggen welke het meest voorkomen, ook worden steeds meer varianten van ziektes bekend. “Wanneer de aandoeningen worden gegroepeerd, komen over het algemeen neuromusculaire aandoeningen en stofwisselingsziektes vaak voor”, aldus Oosterwijk. “Internationaal bestaat er geen systeem dat het aantal aandoeningen bijhoudt. Daarom zeggen we dat vier tot acht procent van de mensen een zeldzame aandoening heeft”, vertelt Oosterwijk. “Zo’n aandoening kan zich vanaf de geboorte openbaren, maar kan zich ook tijdens de kinderjaren pas ontwikkelen.”

Erfelijkheid

Zo’n 80 procent van de zeldzame aandoeningen zijn erfelijk, maar dit wil niet zeggen dat de problemen zich ook daadwerkelijk gaan ontwikkelen. Een voorbeeld hiervan is erfelijke borstkanker. Deze zeldzame aandoening kan in iemand zijn DNA aanwezig zijn, maar hoeft niet bij iedereen tot borstkanker te leiden. Aangeboren zeldzame aandoeningen zijn bijvoorbeeld ook een open rug of een hazenlip, maar dit is niet altijd erfelijk. Het risico op zo’n afwijking wordt groter wanneer de aanstaande moeder bijvoorbeeld geen foliumzuur slikt tijdens de zwangerschap. Ook het drinken van alcohol en roken tijdens de zwangerschap kan voor niet-erfelijke zeldzame aandoeningen zorgen. Een bekende aandoening die door alcohol kan worden veroorzaakt is het Foetaal Alcohol Syndroom (FAS). Een FAS-baby heeft vaak een te laag geboortegewicht, groeien over het algemeen traag, kunnen tenger zijn en hebben vaak een abnormaal klein hoofd. Vaak worden de symptomen van een ziekte die weinig voorkomt in eerste instantie niet aangemerkt als zeldzame aandoening. “De klachten en symptomen worden geregeld in een ander hokje geplaatst. Zo wordt iemand met klachten verteld dat het bijvoorbeeld om een lichamelijke beperking gaat”, aldus Oosterwijk.

Geneesmiddelen

Omdat de foutenmarge groot is wil het VSOP het bewustzijn over zeldzame ziekten vergroten. “Naar diabetes, dementie en bijvoorbeeld kanker wordt veel onderzoek gedaan, maar zeldzame ziektes delven vaak het onderspit.” Ook in de geneesmiddelenindustrie is weinig interesse in zeldzame aandoeningen, omdat er pas geld met een medicijn wordt verdiend wanneer veel mensen een ziekte hebben. “Er wordt op dit moment gezocht naar geneesmiddelen die mogelijk de symptomen van meerdere zeldzame aandoeningen kunnen bestrijden, maar daarbij is een Europese of internationale samenwerking nodig.” Hoe meer mensen zich met een bepaalde symptomen melden, hoe eerder er vanuit de famaceutische industrie interesse is in de ontwikkeling van een nieuw medicijn.

Onderzoek

“In Frankrijk en Engeland wordt in verhouding tot Nederland bijvoorbeeld per hoofd van de bevolking meer geld geïnvesteerd in medisch onderzoek. Aan de andere kant hebben we in Nederland juist betere academische ziekenhuizen. Ook hebben we in Nederland een goede gezondheidszorg.” Oosterwijk vult nog aan dat er wel een goede ontwikkeling gaande is op het gebied van kennis over zeldzame aandoeningen. “Wereldwijd komen er steeds meer expertisecentra. Deze zijn verplicht om samen te werken, om subsidie voor onderzoek te krijgen.” Het thema van Nationale Zeldzameziektendag, ofwel International Rare Diseaseday, is dit jaar “onderzoek”. In 2013 lanceerde Edith Schippers, Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, het Nationaal Plan Zeldzame Ziekten.

De minister heeft gevraagd naar nieuwe adviezen en wil weten wat er moet gebeuren. Op 28 februari overhandigt het VSOP aan de minister een rapport met daarin aanbevelingen voor nieuw onderzoek die prioriteit hebben.

Bron: Nu.nl

Onderzoek naar Botkanker

De stichting Loeka heeft een donatie gedaan aan het Radboud Oncologie Fonds voor onderzoek naar botkanker.

Bekijk de film.

Meer info overe de stichting Loeka klik hier.

Sarcomen beleid checklist gelanceerd in het Europees Parlement

Op 8 februari vond er bij het Europese Parlement in Brussel een zitting plaats van de Sarcoma Policy Checklist Expert Group. Deze bestaat uit vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties (o.a. SPAEN), medische professionals en de farmaceutische industrie. De bedoeling is om bij politici, maar ook bij andere betrokkenen meer aandacht te genereren voor patiënten met sarcomen. Via deze link komt u bij de checklist.

NFK en KWF roepen op tot actie voor betaalbare kankergeneesmiddelen

Behandeling met de nieuwste geneesmiddelen voor kanker kan meer dan een ton per jaar kosten per patiënt. Zo stegen bijvoorbeeld de uitgaven aan geneesmiddelen in het Antonie van Leeuwenhoek ziekenhuis de afgelopen drie jaar van 26 naar 55 miljoen. Dat kan zo niet doorgaan. In een door KWF georganiseerd politiek café op 8 februari riep NFK op om de patiënt als uitgangspunt in plaats van als sluitpost te nemen, eigenbelang overboord te gooien en samen te werken. VWS, neem de regie!

Astrid Nollen, woordvoerder namens de patiënten zei: “Stel je voor dat je dokter in de spreekkamer tegen je zegt dat een middel dat je leven kan redden wel op de plank in de apotheek staat , maar dat hij het niet kan voorschrijven omdat het te duur is. Dat is onbestaanbaar. En iedereen van ons kan morgen die kankerpatiënt zijn; een op de 3 mensen krijgt kanker.” KWF presenteerde een 5-punten plan. VWS moet de regie nemen en er moet vooral samengewerkt worden op Europees niveau, maar ook in Nederland. “Maak van de patiënt uitgangspunt in plaats van sluitpost en bedenk bij alles wat je doet of dat het beste is wat je voor de patiënt kunt doen en zet je eigenbelang aan de kant’, was de boodschap van de kankerpatiënten.

Ook onderzoekers en behandelaars pleiten voor meer betaalbare middelen. NFK steunt dit initiatief in een interview op Radio 1.

(Bron: NFK.nl)

Plaatsen voor de BLU-285 trial in Leuven

Dr. Schöffski van het Universitair Ziekenhuis Leuven, België, meldt dat er in dat ziekenhuis op zeer korte termijn enkele beschikbaar plekken zijn voor deelname aan de fase-I-studie naar het middel BLU-285 bij GIST.

De studie richt zich op twee groepen GIST-patiënten:

– patiënten met een PDGFRA-mutatie

– patiënten met uitgezaaide GIST bij wie de bekende middelen (imatinib, sunitinib en regorafenib) niet meer afdoende werken.

In ons nieuwsbericht van 2 december vorig jaar berichtten we over de prille, hoopgevende resultaten van deze studie. Vooral voor patiënten met een PDGFRA-mutatie (inclusief de D842V-variant) en voor patiënten met uitgezaaide GIST met mutatie in KIT exon 17 lijken die eerste resultaten interessant.

In Nederland doet alleen het Erasmus MC in Rotterdam mee aan deze internationale studie en in België dus het UZ Leuven. Mocht u interesse hebben in deelname via het UZ Leuven, dan kunt u contact opnemen met Dr. Schöffski, +32 16 346900.

Voor meer informatie over de BLU285-trial: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02508532?term=BLU285&rank=2

Nieuwe hoogleraar bestrijdt sarcomen met innovatieve chirurgische behandelingen

Sander Dijkstra is per 1 januari benoemd tot hoogleraar oncologische orthopedie in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Hij houdt zich met name bezig met tumoren van het bewegingsapparaat en ontwikkelt hiervoor nieuwe chirurgische behandelingen. Recent is hij een campagne gestart voor onderzoek naar botsarcomen, speciaal bij adolescenten en jongvolwassenen.

Prof. Dijkstra is er trots op dat de polikliniek Orthopedie van het LUMC een polikliniek is met een zeer korte wachttijd. Wekelijks komen hier 12 tot 15 nieuwe patiënten bij wie op een röntgenfoto een botafwijking is gezien. “Slechts een klein deel van hen blijkt een kwaadaardige bottumor te hebben. We zien daarnaast veel goedaardige botaandoeningen die met medicijnen of een relatief eenvoudige operatie te behandelen zijn”, vertelt Dijkstra. “Orthopedie is bij uitstek een multidisciplinair vakgebied, wat betekent dat verschillende specialisten, vanuit orthopedie, oncologie, radiologie, pathologie en chirurgie, met elkaar overleggen om de behandelstrategie te bespreken.”

Voorspellen

Om de beste behandeling te bepalen is het belangrijk dat wordt bijgehouden wat de uitkomst van de behandeling is. Dijkstra heeft veel gedaan om de registratie van onder meer de kwaliteit van leven na een chirurgische ingreep te verbeteren. “Hiermee kunnen we modellen maken die onder meer voorspellen of de ziekte bij een patiënt terugkomt of zich verspreidt in het lichaam, en wat de beste behandeling is.”

Computernavigatie en CT-scanner

Dijkstra’s specialisatie zijn tumoren in het bekken. Hier liggen veel organen, bloedvaten en zenuwen die gespaard moeten blijven. “Computernavigatie helpt ons bij dit soort technisch lastige operaties. Het LUMC heeft als een van de weinige ziekenhuizen in de wereld een mobiele CT-scanner waarmee we een bottumor op de operatiekamer zeer precies in beeld kunnen brengen. Het bijzondere is dat we met dezelfde CT-scanner ook een nauwkeurige reconstructie kunnen verrichten.”

Ovale zaag

De nieuwe hoogleraar vertelt enthousiast over de vele vernieuwingen waar hij met de afdeling Orthopedie aan werkt. Zo heeft het LUMC wereldwijd patent op een door hem ontworpen ovale zaag die het makkelijker maakt om langwerpige gaten in botten te maken. Tests ermee verliepen goed en Dijkstra onderzoekt nu samen met Alex Vernooij van Instrumentele Zaken de mogelijkheden om de zaag op de markt te brengen.

3D-printer

Het LUMC heeft daarnaast ook een nieuw type prothese ontwikkeld voor patiënten bij wie een stuk van het bekken verwijderd moet worden. Die prothese wordt nu wereldwijd gebruikt. In maart komen orthopeden uit de hele wereld naar Leiden voor een hands-on training. “We doen verder onderzoek naar protheses die je precies op maat kunt maken met 3D-printing. Vaak volstaat een standaard tumorprothese, maar in specifieke gevallen zou je liever een prothese hebben die precies past. Die hopen we in de toekomst met een 3D-printer te kunnen maken.” Het LUMC werkt hierbij nauw samen met de TU Delft in het samenwerkingsverband Medical Delta.